Thérapie génique
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La thérapie génique est l'insertion de gènes dans des cellules et des tissus individuels pour traiter une maladie, en particulier les maladies héréditaires. La thérapie génique vise particulièrement à complémenter un allèle mutant défectif par un allèle fonctionnel. Bien que cette technologie en soit encore à ses premiers balbutiements, elle a déjà été utilisée avec un certain succès.
Sommaire |
Arrière-plan
Types de thérapie génique
La thérapie génique somatique
Toute approche thérapeutique reposant sur la modification, momentanée ou durable, du pool d'information génétique d'un individu est une approche de thérapie génique. La thérapie génique n'est aujourd'hui envisagée que somatique dans le sens ou les techniques de modification du patrimoine génétique visent à modifier uniquement les cellules qui ne participent pas à la reproduction sexuée : les spermatozoïdes et ovules, et les cellules souches qui les génèrent, ne doivent pas être modifiées génétiquement par le transfert du gène-médicament.
La thérapie génique in vivo
Les vecteurs, virus modifiés génétiquement ou morceaux d'ADN chargés de transférer le gène thérapeutique, sont injectés directement dans l'organisme, et modifient le patrimoine génétique des cellules du patient à l'intérieur de l'organisme.
La thérapie génique ex vivo
Des cellules extraites de l'organisme d'un patient sont modifiées en laboratoire. Pour corriger le gène pathologique, le matériel génétique est transféré sous forme d'ADN ou d'ARN, soit directement, soit via un vecteur qui peut être un virus amélioré, ou des molécules lipidiques.
Les processus employés pour transférer le matériel génétique sont multiples et peuvent faire intervenir des moyens physiques ou chimiques. La qualité de l'insertion est ensuite contrôlée, ainsi que sa stabilité.
Les cellules modifiés génétiquement sont ensuite réinjectées au patient.
La thérapie génique germinale
Bien que déjà fonctionnelle dans le cadre de l'expérimentation animale, la modification génétique des cellules germinales impliquées dans la reproduction sexuée n'est actuellement pas envisagée dans la mesure où l'impact des modifications génétique affecte la descendance du patient, posant alors des problèmes éthiques non résolus par la société.
Vecteurs en thérapie génique
Est qualifié de vecteur tout système permettant le transfert de gènes choisis dans une cellule d'un organisme.
Vecteurs non viraux
Les molécules d'ADN a transférer dans les cellules cibles présentent à leur surface une charge électrique négative. Or la parois des cellules est également chargé négativement. Comme pour le principe des aimants, les charges électriques identiques se repoussent, empéchant ainsi le passage des molécules d'ADN dans les cellules.
Pour contrer ceci, de nombreux travaux emploient des molécules chargées positivement pour promouvoir le transfert de l'ADN dans les cellules.
Dans un autre registre, des principes physiques sont aussi mis en oeuvre pour permettre le passage des membranes, tels que les chocs électriques ou les ultrasons.
Vecteurs viraux
Les virus sont des entités particulières, que l'on ne peut pas exactement qualifier de vivant, et qui ont pour particularité de véhiculer leur matériel génétique pour employer le fonctionnement cellulaire à la seule fin de leur multiplication. Ils ont donc la capacité de faire entrer du matériel génétique dans une cellule pour le faire exprimer.
C'est cette capacité qui est exploité par l'utilisation de leur composants pour réaliser des vecteurs viraux de transfert de gènes.
Les vecteurs viraux sont des virus modifiés car ils ne comportent plus les gènes qui les rendent pathogènes, et qu'il véhiculent des gènes d'intérêt.
Rétrovirus
Les rétrovirus possèdent de l'ARN comme matériel génétique, et non de l'ADN comme les Adenovirus.
L'ARN est une molécule d'expression de l'ADN, qui comporte la partie de séquence correspondant à une seule protéine. Cette molécule est synthètisée dans le noyau et transite dans le cytoplasme, où elle est lue lors de la synthèse de la protéine correspondante.
L'infection par un rétrovirus implique une étape de transcription de l'ARN en un fragment d'ADN qui sera intégré aux chromosomes aprés transit dans le noyau cellulaire. Les rétrovirus sont donc utilisé comme vecteur en thérapie génique car les protéines dont ils sont composés permettent cette étape de transfert des molécules d'ADN du cytoplasme cellulaire vers le noyau.
Adénovirus
Les Adénovirus sont des virus utilisant l'ADN comme matériel génétique. Ils sont, par exemple, responsable des rhumes hivernaux. Ils ont la particularité de s'intégrer aux chromosomes. Leur faible pathogénicité en a fait un système de recherche attrayant, mais qui s'est avéré faiblement efficace.
Virus adéno-associés
Appelé classiquement AAV, ces vecteurs sont des dérivé des adénovirus, et ils ont la particularité de s'intégrer toujours au même endroit dans un chromosome.
C'est un point extrèmement important en thérapie génique, car une insertion non contrôlée peut entrainer d'importants désordres dans la fonction cellulaire, pouvant conduire à des pathologies supplémentaires.
Problèmes et éthique
Voir aussi
Liens externes
- (en) Gene Therapy: Molecular Bandage? University of Utah's Genetic Science Learning Center
- (en) The American Society of Gene Therapy
- (en) The European Society of Gene Therapy
- (en) 2003 news relating to gene therapy
- (en) Research Group at Cambridge, UK working on an overcomming current hurdles to successful gene therapy
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